Lo que deben saber los pacientes acerca de los Programas de Acceso Ampliado

Los Programas de Acceso Ampliado (PAE) – a veces denominados "uso compasivo" – pueden ser una posible vía de tratamiento para algunas personas que viven con una enfermedad grave o potencialmente mortal.

La Asociación Estadounidense del Pulmón, con el apoyo de Savara, Inc., ha lanzado una campaña para crear conciencia sobre los PAE y la enfermedad pulmonar crónica. Esto es lo que quieren que usted sepa:

¿Qué son los PAE y quiénes reúnen los requisitos para acceder a ellos?

Los PAE ofrecen acceso a productos médicos en proceso de investigación, como medicamentos o dispositivos médicos, cuando las opciones de tratamiento estándar ya no son efectivas y usted no puede participar en un ensayo clínico, ya sea porque no cumple los requisitos o porque no hay uno disponible para usted. Para que se le considere para un PAE, usted debe cumplir ciertos criterios de elegibilidad. Debe tener una enfermedad grave o potencialmente mortal. Además, su médico con licencia también debe considerar que los beneficios del tratamiento en investigación superan los riesgos.

Niki, quien ha vivido durante más de 20 años con una rara enfermedad pulmonar crónica llamada proteinosis alveolar pulmonar autoinmune (aPAP), buscó acceder a un PAE con la ayuda de su médico. "No tengo muchas opciones de tratamiento en este momento", dijo.

Programas de Acceso Ampliado vs. Ensayos clínicos

Tanto los PAE como los ensayos clínicos ofrecen tratamiento experimental y requieren ciertos pasos para cumplir los requisitos, pero no son lo mismo. Los ensayos clínicos están diseñados para responder a preguntas de investigación y proporcionar datos. Los PAE están destinados a ofrecer posibles opciones de tratamiento a los pacientes cuando las terapias estándar no dan resultado y un ensayo clínico no es una opción.

Aunque los ensayos clínicos tienen criterios de elegibilidad estrictos y límites de inscripción, el acceso ampliado puede estar disponible para pacientes que no cumplan los requisitos para un ensayo o que no puedan acceder a uno.

En el caso de Niki, ella dice: "Mi médico sabía del ensayo clínico de este tratamiento en investigación, pero yo no cumplía los requisitos. Cuando se ofreció mediante acceso ampliado, supe que quería ver si cumplía los requisitos”.

Hablar con su profesional de atención médica es importante

Su médico con licencia puede ayudarle a determinar si existe un tratamiento de acceso ampliado disponible y si es adecuado para usted. También puede ayudarle a solicitar la aprobación para dicho tratamiento, lo que requiere coordinación entre su médico, el fabricante del tratamiento, una Junta de Revisión Institucional y la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.

“Trabajé estrechamente con mi equipo de atención médica para seguir los pasos necesarios a fin de determinar si podía recibir el tratamiento. Conocían mis antecedentes médicos y me ayudaron con la documentación necesaria para presentar la solicitud, así que fue de gran ayuda”, dice Niki.

Para obtener más información sobre los PAE, visite Lung.org/EAP.

Para los pacientes que sienten que se han quedado sin opciones, los PAE pueden ofrecer otra vía para seguir adelante. “Este medicamento me da esperanza de que habrá un tratamiento para controlar mejor mi enfermedad”, dice Niki. (StatePoint)